近期，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。

　　相关研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊Science（《科学》）。

　　帕金森病患病人数持续攀升

　　帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活。全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。

　　传统药物和手术治疗都只是针对帕金森病的症状进行治疗，不能延缓疾病进展，因而进一步研究帕金森病致病的深层原因并开展针对性治疗，成为全球相关领域科学家竞相探索的战略高地。

　　帕金森发病机理

　　病理性α-突触核蛋白是帕金森病的关键致病蛋白，在病理条件下：

　　正常的α-突触核蛋白单体会发生错误折叠，并聚集在一起形成纤维，破坏神经元的正常功能并导致其死亡。

　　它还会像“种子”一样播散，入侵邻近的正常神经元，诱导更多脑区α-突触核蛋白聚集和神经元死亡。

　　当致病蛋白传播到中脑黑质区域时，可导致多巴胺能神经元死亡，从而出现动作迟缓、静止性震颤、肌强直等运动症状；当传播到大脑皮层时，会出现记忆力下降等认知障碍症状。

　　如‍‍果能尽早阻断病理性α-突触核蛋白的传播过程，就可延缓帕金森病的进展。

　　帕金森病病程进展机制及干预手段

　　全球首次发现帕金森病全新治疗靶点

　　复旦大学附属华山医院郁金泰团队‍经过5年研究，明确了帕金森关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间的传播“导火索”，并发现了抑制其传播过程的候选新药，为帕金森病治疗提供了新思路。

　　研究团队经过系列研究证实了神经元膜受体FAM171A2蛋白是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键，在全球首次揭示了FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。

　　此次研究发现有望在疾病的临床前期、前驱期和临床期，通过靶向抑制原创新靶点FAM171A2，阻断病理性α-突触核蛋白传播，延缓帕金森病进展。开发靶向FAM171A2新药，还可构建更完善的帕金森病标本兼治的治疗新体系。

　　在这一成果基础上，郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利，接下来，将全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用。

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　　患帕金森病后，可能会出现哪些症状？

　　帕金森病具有运动症状和非运动症状，其中运动症状是诊断帕金森病的门槛。

　　静止性震颤

　　很多患者出现手的颤抖，术语称为震颤。手指如同数钱和搓药丸，幅度不定，频率大概每秒4~6次，多以粗大的震颤动作为主，会逐渐蔓延到四肢，肌肉僵直。也见于下颌、唇等部位。

　　震颤并非所有帕金森病患者必备的特点。有些患者就仅有肢体的僵硬感，没有震颤，被称为非震颤型帕金森。

　　动作迟缓及减少

　　在帕金森病的众多症状中，动作迟缓是核心症状。比如：自主运动如行走时上肢的摆动、起床、翻身等日常活动减慢；刷牙等精细动作不灵活；异常步态，走路摇晃小碎步，缺少正常行走时伴随的手臂前后摆动，转弯时常出现不稳，停止行走时出现困难。

　　帕金森病的非运动症状包括嗅觉失灵、情绪低落、睡眠问题等，其中最常见的是焦虑和抑郁。约70%的帕金森患者伴有焦虑症状，常感到紧张不安、坐立不宁等；约50%存在抑郁症状，常表现为兴趣减低、食欲减退、易疲劳等。

　　帕金森病如何预防？

　　预防帕金森，可以试试这些方法：

　　发现有上肢震颤、手抖等先期征兆要及时到医院就诊。

　　多做主动运动。运动可以防止和推迟关节强直和肢体挛缩。

　　多吃蔬菜、水果等。避免刺激性食物及烟酒以减轻便秘，克服情绪激动、紧张，保持愉快的心境。

　　认真治疗高血压、糖尿病、高脂血症。

　　此外，适当饮用咖啡也可以预防帕金森病。咖啡中含有大量咖啡因，咖啡因可以通过拮抗大脑中的相关受体以起到预防作用。

　　6个动作自测是否有帕金森病风险

　　第一个动作：用尽可能快的速度做握拳、张开的动作，尽量打开，连续做10次，观察是否越做越慢，或者有手张不开的情况；

　　第二个动作：用尽可能快的速度做拇指与食指对指的动作，尽量打开，连续做10次，观察两手动作是否协调；

　　第三个动作：伸直双臂双手，做翻转手心手背的动作，观察是否存在两手动作停顿，或幅度减小的情况；

　　第四个动作：直腿抬高，尽量抬高10厘米，连续落地10次，观察是否存在幅度越来越小，或者抬不起来的情况；

　　第五个动作：脚掌拍地，脚跟着地，抬起一侧脚尖，重复脚尖点地动作，连续做10次，观察是否出现停顿，或者幅度越来越小的趋势。

　　第六个动作：双手抱肩从椅子上站起来，观察是否有动作变慢，或者站不起来的情况。

　　关于帕金森病，这些理解是错误的！

　　帕金森病=老年痴呆？错！

　　老年痴呆主要症状是智力下降、记忆力减退，患者常常疑神疑鬼，而帕金森病患者的智力和记忆力都是正常的，主要症状是肌肉僵硬、手抖、动作迟缓等。

　　手抖=帕金森病？错！

　　很多人认为，手抖可能是得了帕金森病。据医生介绍，手抖并不等同于帕金森病，运动迟缓才是帕金森病的核心症状。

　　得了帕金森病寿命缩短？错！

　　虽然帕金森病目前无法根治，可能严重影响患者日常生活工作，但帕金森病本身不是一种致命的疾病，一般不会影响寿命。

　　转自央视新闻微信